支持基因治疗的脂质纳米颗粒系统

Lipid Nanoparticle Systems for Enabling Gene Therapies

摘要
遗传药物，如小干扰RNA （siRNA）、mRNA或质粒DNA，通过沉默病理基因、表达治疗性蛋白质或通过基因编辑应用，为治疗大多数疾病提供了潜在的基因疗法。然而，为了使基因药物在临床上使用，需要复杂的输送系统。脂质纳米颗粒（LNP）系统是目前用于实现遗传药物临床潜力的主要非病毒递送系统。将于2017年向美国食品和药物管理局（FDA）申请批准一种LNP siRNA药物，用于治疗转甲状腺素诱导的淀粉样变性，目前这是一种无法治疗的疾病。在这里，我们首先回顾了导致LNP siRNA系统开发的研究，该系统能够在全身给药后沉默肝细胞中的靶基因。随后，总结了LNP技术扩展到mRNA和质粒用于蛋白质替代、疫苗和基因编辑方面的进展。最后，我们讨论了LNP技术应用于基因药物的当前限制以及克服这些限制的方法。综上所述，LNP技术凭借其强大而高效的配方工艺，以及在效力、有效载荷和设计灵活性方面的优势，将成为一种占主导地位的非病毒技术，从而实现基因治疗的巨大潜力。

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