LNP-mRNA的非免疫治疗应用：最大化疗效和安全性

Non-Immunotherapy Application of LNP-mRNA: Maximizing Efficacy and Safety

摘要
脂质纳米颗粒（LNP）配制的信使rna基（LNP- mrna）疫苗作为全球首个应用于SARS-CoV-2病毒的疫苗而备受关注。与其他生物制剂相比，基于mRNA的技术具有相对简单和快速的抗原和蛋白质编码mRNA工程，不需要基因组整合以及快速高效的制造过程等优点，这些优点已被证实，从而为广泛的应用奠定了基础。体外转录（IVT） mRNA制备的LNP具有固有的免疫原性，有利于LNP-mRNA疫苗的研制。然而，避免免疫激活对于LNP-mRNA用于蛋白质替代的治疗应用至关重要，其中需要靶向mRNA表达和终生重复高剂量给药。本文综述了目前对mRNA、IVT副产物和LNP诱导的免疫激活的认识。本文全面综述了LNP-mRNA用于蛋白质替代和罕见病治疗的临床前和临床研究现状，并强调其安全性。此外，本文还概述了LNP-mRNA在非免疫治疗应用中的药理学和安全性方面的创新和策略。

关键词:LNP-mRNA;RNA蛋白替代疗法；细胞因子;功效;体外转录；先天免疫;脂质纳米粒;non-immunotherapy应用程序;罕见的疾病;安全。

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